在美国，每年都有新药物都被批准用于治疗各种健康状况。这包括以前未获批准的含有活性成分的新型药物。
FDA在年批准了哪些新药药物评估和研究中心（CDER）是FDA的一部分，负责监督美国的许多新药批准。在最近的一份报告中，CDER宣布在年批准了50种新型药物。其中，超过一半是同类首创和/或用于治疗罕见疾病。
在这里，我们将回顾年值得注意的批准，以及我们在年可能期望的批准。
什么是新药？
FDA每年都会评估和批准许多药物。一些批准是针对新的仿制药或不同剂型（例如，胶囊或液体）。
但其他批准是针对与目前市场上不同的创新药物。这些药物被称为新药。
如果这些新药使得未满足的医疗需求得到满足，它们也可能有资格获得FDA的特殊选定。这有助于加快审核或审批过程。这些选定包括快速通道，突破性治疗和优先审核。一些药物也有资格获得加速批准。这有助于更快地为需要的人提供重要的治疗。
自年以来，CDER一直在发布新的药物批准报告。以下着重列举可能对美国医疗产生积极影响的创新疗法。
年批准的新型药物实例
CDER在年批准了50种新药，其中大多数获得了一个或多个FDA选定，以加快其审核和/或批准，例如：
Cabenuva（(cabotegravir卡波替拉韦和rilpivirine利匹韦林）：一种用于治疗HIV的长效注射药物
Qelbree（viloxazine维洛沙嗪）：一种新的非兴奋剂药物，用于治疗6至17岁儿童和青少年的注意缺陷与多动障碍(Attentiondeficitandhyperactivitydisorder，ADHD)俗称多动症
Verquvo（viricuguat）：一种新药，可以帮助降低晚期心力衰竭患者的死亡和住院风险
Zegalogue（dasiglucagon达西葡萄糖苷）：一种可注射的药物，可以帮助拯救那些患有危险的低血糖水平（低血糖）的人
年获批用于罕见病的新型药物实例
新药也可以进一步细分为不同的类别。其中一类是“孤儿药”，或用于罕见疾病的药物。罕见疾病是指影响美国不到20万人的疾病。年，FDA将50种药物中的26种列为孤儿药。例如：
Besremi（ropeginterferonalfa-2b-njft）：一种用于治疗称为真性红细胞增多症的血液疾病的注射药物（导致血液中的红细胞过多）
Fexinidazole（非昔硝唑）：昏睡病的首种全口服治疗，昏睡病是由非洲部分地区采采蝇传播的寄生虫引起的
Lumakras（sotorasib索托拉西布）：一种口服药物，用于治疗某种类型的非小细胞肺癌，最初被认为对药物有抵抗力
Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd）：一种可注射的药物，是生长激素缺乏症儿童的第一个每周一次的治疗方法
什么是first-in-class（同类首创）药物？
CDER将同类首创药物归类为市场上第一个出现的同类药物。换句话说，到目前为止，还没有其他以这种方式起作用的药物。first-in-class药物可以为对现有药物反应不佳的病人提供新的解决方案。
年批准的同类首创药物实例
在50项新药批准中，有一半以上是first-in-class药物。例如：
Aduhelm（aducanumab-avwa）：自年以来第一个新的阿尔茨海默氏症治疗方法，也是第一个治疗基础疾病过程的药物
Evkeeza（evinacumab-dgnb）：一种可注射的药物，可以添加到其他降低胆固醇的药物中，用于遗传性高胆固醇
Kerendia（细粒酮）：一种口服药物，有助于降低糖尿病和慢性肾脏疾病（CKD）引起的肾脏和心脏问题的风险
Saphnelo（anifrolumab-fnla）：10年来第一种治疗系统性红斑狼疮（SLE）的新药
Tezspire（tezepelumab-ekko）：一种附加注射药物，适用于12岁及以上的严重哮喘患者
Leqvio（inclisiran）：一种每年两次的注射药物，用于降低LDL（“坏”）胆固醇
年哪些新药可以获批？
我们很可能会看到在年继续推动更多的新药批准。到目前为止，已经批准了几种新药。例如，Quviviq（daridorexant），一种新的失眠治疗方法。
其他药物仍在审查中。例如，Jardiance（empagliflozin）在年获得了突破性治疗选定，用于治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）。如果在年获得批准，它将是第一种能够治疗这两种左心衰竭的药物。
年其他潜在的新药批准可能包括：
Tapinarof：一种新型的无类固醇外用乳膏，用于斑块性银屑病
Deucravacitinib（德乌卡西替尼）：用于中度至重度斑块型银屑病的一流口服药物
Mavacamten：治疗梗阻性肥厚型心肌病（最常见的遗传性心脏病）的新型口服药物
Tirzepatide：一种用于2型糖尿病的首创注射药物
Ganaxolone（加纳索隆）：罕见遗传性癫痫的一流治疗方法
关于美国食品和药物管理局FDA
美国食品和药物管理局（FDA）是美国卫生和公众服务部的一个联邦机构。FDA负责通过控制和监督食品安全、烟草制品、膳食补充剂、处方药和非处方药、疫苗、生物制药、输血、医疗器械、电磁辐射装置、化妆品、动物食品和饲料以及兽医产品来保护和促进公众健康。